Atrofia Muscular Espinhal: Fiocruz inicia testes clínicos inéditos
Atrofia Muscular Espinhal ganha nova perspectiva de tratamento após a Anvisa autorizar a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a conduzir testes clínicos em humanos com o GB221, terapia gênica criada para o tipo 1 da doença (SMA1).
Atrofia Muscular Espinhal: Fiocruz inicia testes clínicos inéditos
A autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária foi anunciada durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, realizada em 24 de novembro de 2025, na cidade de São Paulo. O processo tramitou em regime de análise prioritária, colocando o Brasil na liderança latino-americana em pesquisa de terapias gênicas.
Desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics Inc. (GEMMABio), o GB221 passa, agora, para a etapa de avaliação em voluntários brasileiros. Além de coordenar o estudo clínico, a Fiocruz celebrou acordo de transferência de tecnologia por meio de Bio-Manguinhos, unidade que também ficou responsável pela futura produção nacional do medicamento.
O projeto integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca dotar o Sistema Único de Saúde de capacidade própria em tratamentos de alta complexidade. Até o momento, o Ministério da Saúde destinou R$ 122 milhões à iniciativa, enquanto a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) aplicou outros R$ 50 milhões na infraestrutura fabril. A expertise da instituição com vetores virais, consolidada durante a produção da vacina contra a covid-19, será utilizada neste novo desafio.
Para o presidente da Fiocruz, Mario Moreira, o estudo “poderá transformar a vida de crianças brasileiras com AME”. Já a diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou que a inclusão de terapias gênicas “fortalece a soberania científica e tecnológica do país”.
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Considerada rara, a Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 manifesta-se nos primeiros meses de vida e é provocada por mutação no gene SMN1, que impede a produção de proteína essencial aos neurônios motores. A consequente perda de força muscular compromete a sobrevida dos pacientes nos primeiros anos.
Segundo a Organização Mundial da Saúde, terapias de base genética figuram entre as principais fronteiras da medicina de precisão, mas permanecem inacessíveis em grande parte dos sistemas públicos. O estudo da Fiocruz pretende mudar esse cenário ao viabilizar fabricação local e distribuição gratuita pelo SUS.
Com a liberação da Anvisa, a triagem de voluntários começa nas próximas semanas. A pesquisa avaliará segurança, dose ideal e eficácia clínica do GB221. A expectativa é que os primeiros resultados sejam publicados em revistas especializadas já no próximo ano, abrindo caminho para o registro sanitário definitivo.
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Crédito da imagem: Fiocruz
Fonte: Fiocruz
